官方首次“点名”罕见病用药 哪家企业将会受益(2)

此前，罕见病药是一块被本土及外资药企忽视的市场。罕见病患者数量少，但其研发费用与非罕见病药物研发费用基本相当，而为了收回成本，罕见病用药不得不定高价。而在欧盟、日本及美国市场，则针对罕见病用药则在立法、专利期、税收等层面给予了政策扶持，以保证罕见病用药企业的收益和公益性，而中国近几年的罕见病用药产业政策也逐渐在向这些市场靠拢。

而最新针对罕见病用药的增值税减免政策无疑是一剂“强心针”，会进一步加速罕见病用药的进口速度，而外资药企方面也备足了“弹药”。

数据显示，2017年，全球罕见病药物市场总额达703亿美元，年增长率11%，远高于处方药增长率5.3%。据估计，到2024年，孤儿药销售额会达到2620亿美元，占全球处方药的1/5。面对如此高速增长的罕见病用药市场，各跨国外资药企很早开始便加紧了布局。

2017年，罗氏制药总共研发投入106亿美元，其中有相当一部分是投在罕见病领域。目前进入临床研发阶段以及上市阶段的罕见病药物，总共有9个，覆盖超过10种罕见病，已完成和正在进行的临床实验超过50项。除了罗氏外，向罕见病领域加紧迈进的步伐的跨国制药巨头，还包括了法国赛诺菲、瑞士诺华、美国辉瑞、英国葛兰素史克、爱尔兰希尔公司等。

而在中国罕见病用药产业政策日益健全的大背景下，外资药企的罕见病用药正经过优先审批渠道加速进入到中国市场。在去年举办首届进口博览会上，赛诺菲特别展示了旗下治疗复发型多发性硬化的创新药奥巴捷，该药正是通过优先审评审批渠道加速获批上市的罕见病用药。

此前，在罕见病药品研发上，很多本土药企并没有太多的创新和仿制动力和能力，不少罕见病用药品种在过了专利保护期之后仍然被原研药厂商独占，但罕见病领域是更容易有成果的研发领域。北海康成（北京）医药科技有限公司董事长及首席执行官薛群此前在接受媒体采访时曾表示，2017年至2018年上半年，FDA批准的26个孤儿药中，有超过三分之一的原研公司成立不到15年，因为有这样的突破性产品的上市，使得崭露头角的生物医药公司在短短的15年到20年就可以比肩大药厂，在创新力度上甚至也可以超出大药厂。

在政策红利和外来罕见病新药加速进入的双重刺激下，本土药企能否在罕见病用药领域有更多的创新成果？值得期待。

原标题：官方首次“点名”罕见病用药，国内市场开放在即，哪家企业将会受益？