疾病罕见,关爱不罕至(2)

优选临床需求迫切且已有明确治疗方案、能大幅降低致残率和死亡率的罕见病进入目录。专家呼吁建立多方救助模式,破解罕见病患者诊治和用药困局。

(责编：谷妍、邓楠)